L'ipercolesterolemia  familiare è una  malattia genetica che  si manifesta dalla  nascita. Questo comporta, in relazione  alla gravità dell'ipercolesterolemia,  alla genesi  delle lesioni vascolari che poi nel tempo daranno  manifestazioni di se.

Per questo motivo è evidente la necessità di una diagnosi precoce e di una altrettanto precoce terapia  per annullare questo processo lesivo a carico del sistema cardiovascolare. Per questo,  organizzazioni scientifiche internazionali  attraverso le  linee guida suggeriscono  la messa in atto di campagne scientifiche e sanitarie atte a sensibilizzare la popolazione generale e le organizzazioni sanitarie nazionali affinché si anticipi il più presto possibile la diagnosi.

Per lo stesso motivo, le varie organizzazioni scientifiche internazionali suggeriscono di iniziare il trattamento per abbassare l'ipercolesterolemia già dell'età di 8 anni per le forme eterozigoti e ancor prima per quelle omozigoti. Queste ultime  se non trattate possono comportare eventi cardiovascolari gravi già prima dei 20 anni.

Studi internazionali hanno del resto dimostrato che la terapia precoce con statine è efficace nel ridurre l'ipercolesterolemia e  il rischio cardiovascolare, e non comporta effetti negativi sulla crescita fisica e ormonale dei ragazzi e delle ragazze trattate. Non si sono dimostrati effetti collaterali diversi da quelli riscontrati nella popolazione adulta.