La commissione europea approva Waylivra (volanesorsen)

7 maggio 2019 - la Commissione Europea ha ha concesso l'autorizzazione condizionata alla commercializzazione a Waylivra (volanesorsen), in aggiunta alla dieta in pazienti adulti con chilomicronemia familiare (FCS, Familial Chylomicronemia Syndrome) geneticamente confermata e ad alto rischio di pancreatite, in cui la risposta alla dieta e alla terapia di riduzione dei trigliceridi è stata inadeguata.

Questa autorizzazione segue il parere positivo del Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA). L'autorizzazione all'immissione in commercio è condizionata alla conduzione di uno studio di sicurezza post-autorizzazione (PASS) non interventistico basato su un registro.

La FCS è una malattia debilitante ultra rara, che può compromettere notevolmente la vita dei pazienti. È causata dall'’alterazione della funzione dell'enzima lipoproteina lipasi, con conseguente accumulo di chilomicroni nel plasma e corrispondente aumento di concentrazione dei trigliceridi plasmatici. Questi incrementi si traducono in un significativo aumento del rischio di conseguenze cliniche gravi, quali la pancreatite acuta, potenzialmente fatale, nonché complicanze croniche dovute a danni permanenti agli organi. Si stima che ci siano tra le 3000 e le 5000 persone che vivono con FCS in tutto il mondo, di cui circa 1000 in Europa.

Il farmaco approvato è attualmente l'unico trattamento disponibile per i pazienti con FCS.  Si tratta di un oligonucleotidico antisenso che riduce la produzione di ApoC-III, una proteina che regola i trigliceridi plasmatici. Volanesorsen è formulato come iniezione sottocutanea autosomministrata, in una siringa preriempita monouso.

L'autorizzazione alla commercializzazione da parte della CE si basa sui risultati dello studio APPROACH di fase 3 e sullo studio in corso APPROACH Open Label Extension, ed è supportata dai risultati dello studio COMPASS di fase 3. I risultati del trial APPROACH, il più grande studio mai condotto in pazienti con FCS, mostrano che, rispetto al trattamento con placebo, volanesorsen ha portato a una riduzione consistente e statisticamente significativa dei trigliceridi nel periodo di studio. Un'analisi di pazienti con anamnesi di eventi ricorrenti di pancreatite (almeno 2 eventi nei cinque anni precedenti al primo giorno di studio) ha mostrato una significativa riduzione degli attacchi di pancreatite nei pazienti trattati con il farmaco rispetto ai pazienti trattati con placebo. Gli eventi avversi più comuni nello studio APPROACH sono state reazioni al sito di iniezione e riduzioni dei livelli piastrinici.